Accès aux médicaments orphelins en Belgique, en France et au Royaume-Uni : Analyse comparative des politiques d’enregistrement, de fixation des prix et de remboursement

Details

Supervisors

Henrard, Séverine

Faculty

Faculté de pharmacie et des sciences biomédicales

Degree label

Master [120] en sciences pharmaceutiques, à finalité spécialisée

Abstract

Les maladies rares ont un impact disproportionné et l’accès aux médicaments orphelins (MO) demeure complexe en raison de prix élevés, d’incertitudes cliniques et de parcours nationaux de remboursement hétérogènes. Ce mémoire compare les politiques d’accès aux MO en Belgique, en France et au Royaume-Uni, identifie les principaux freins (réglementaires, financiers, administratifs) et propose des pistes d’amélioration. La méthode repose sur une analyse comparative bibliographique (PubMed, ScienceDirect) fondée sur des descripteurs MeSH et des critères explicites d’inclusion/exclusion (principalement 2015-2025, FR/EN, articles évalués par des pairs et documents d’autorités). Les résultats, notamment issus de l’enquête WAIT 2024, montrent des délais d’accès contrastés : médiane 476 jours en Belgique, 573 jours en France (445 jours si l’on exclut les médicaments en accès précoce), et des délais plus courts mais variables au Royaume-Uni (≈365-420 jours selon la nation), reflétant des arbitrages entre rapidité, exigences d’évaluation et soutenabilité budgétaire. Malgré une AMM européenne harmonisée, l’accès effectif reste inégal et plaide pour des dispositifs conciliant accès plus rapide et sécurisation médico-économique (accords conditionnels, données post- AMM). Des recherches futures devraient mobiliser des études longitudinales, des registres et des données en vie réelle, étendre la comparaison à d’autres pays et réaliser des analyses de cas afin de suivre l’évolution des politiques face à l’arrivée continue de nouvelles thérapies.