Approches thérapeutiques et spécificités de la sclérose en plaques pédiatrique

Details

Supervisors

van Pesch, Vincent

Faculty

Faculté de pharmacie et des sciences biomédicales

Degree label

Master [120] en sciences pharmaceutiques, à finalité spécialisée

Abstract

La POMS, Pediatric Onset Multiple Sclerosis, est une forme de la sclérose en plaques touchant la population pédiatrique. Elle est considérée comme rare. Elle diffère de la population adulte de par sa clinique, son diagnostic différentiel et sa prise en charge. Ces dernières années ont vu l’arsenal thérapeutique de la POMS évoluer. Les agences médicamenteuses européennes et américaines obligent dorénavant les firmes pharmaceutiques à procéder à des études cliniques pour étendre l’indication des médicaments de la SEP à la population pédiatrique. Dans le cadre de ce mémoire, nous avons introduit la sclérose en plaques adulte, la POMS ainsi que ses spécificités. Nous avons abordé le cas du Gilenya®, un médicament de seconde intention utilisé initialement dans la population de 18 ans et plus. Le Gilenyia®, vendu sous forme de chlorydrate de fingolimod, est un modulateur du récepteur 1 de la sphingosine-1-phosphate (S1PR1), utilisé comme traitement de la sclérose en plaques. Il a été l’objet d’une étude contrôlée randomisée de phase 3 afin de prouver son efficacité thérapeutique et ses effets indésirables en comparaison à l’interféron bêta-1a. Il en résulte que le fingolimod présente un bénéfice statistique significatif plus élevé avec des taux de rechutes annualisées moins élevé qu’avec l’interféron bêta-1a.