La place de la thérapie génique dans la maladie d'Alzheimer : Le cas du Nerve Growth Factor

Details

Supervisors

Demoulin, Jean-Baptiste

Faculty

Faculté de pharmacie et des sciences biomédicales

Degree label

Master [120] en sciences pharmaceutiques, à finalité spécialisée

Abstract

La maladie d’Alzheimer est une maladie neurodégénérative conduisant à la démence. Sa prévalence augmente avec l’âge et son incidence augmente avec le temps. Il est estimé qu’en 2050, 13,8 millions de personnes en seront atteintes. Cependant, les traitements actuels ne possèdent qu’une efficacité modeste. Il est donc important d’envisager d’autres stratégies thérapeutiques. C’est ici qu’intervient la thérapie génique. En effet, le facteur de croissance nerveuse a son rôle à jouer dans cette pathologie de par son action sur la croissance, le maintien, la prolifération ainsi que sur la survie des cellules nerveuses. Cependant, son administration est peu pratique dès lors que le transfert de gène a été envisagé. Au travers de ce mémoire, la maladie d’Alzheimer et la thérapie génique sont définies dans un premier temps grâce aux informations trouvées dans le MeSH et notamment sur le site de l’Inserm. Puis quatre études en phase clinique, trouvées sur le MeSH, sont développées et comparées dans le but de faire état des avancées sur le NGF en tant que potentiel traitement de cette pathologie. Suite aux résultats obtenus dans ces différentes études, il a été établi que le NGF représente une cible de choix dans le traitement de la maladie d’Alzheimer. En effet, son injection était réalisable, sûre et bien tolérée et elle permet d’améliorer le taux de déclin cognitif et de produire une expression biologique à long terme. Cependant, ces résultats nécessitent d’être confirmés et de nouvelles études doivent être réalisées avec des cohortes plus grandes pour obtenir des résultats plus fiables. Pour terminer, ces études ont permis de faire des avancées en matière d’administration de protéines spécifiques des neurones et vont pouvoir être utilisées dans les investigations d’autres cibles intervenant dans la maladie d’Alzheimer tels que le BDNF ou encore l’APOE.