Aspects statistiques des essais cliniques dans les maladies rares

Details

Supervisors

Legrand, Catherine

Faculty

Faculté des sciences

Degree label

Master [120] en statistique, orientation biostatistiques, à finalité spécialisée

Abstract

Il existe de nombreuses méthodes alternatives de conception d'essais cliniques pour les maladies rares. Une revue de la littérature a permis d’identifier des stratégies prometteuses dans ce contexte. Ces stratégies visent à résoudre les principales contraintes imposées par ces maladies en réduisant les tailles d'échantillon nécessaires et en améliorant le recrutement des participants, par rapport aux essais cliniques généralement utilisés tels que les essais contrôlés randomisés parallèles. Ces conceptions utilisent des méthodes pour diminuer la variance, utiliser des données intermédiaires avant la fin de l'étude, et intègrent des approches permettant à tous les patients de recevoir un traitement expérimental. En nous appuyant sur ces résultats, nous proposons une conception d'essai clinique qui a le potentiel d'améliorer à la fois l'efficacité et l'éthique de la recherche sur une maladie rare spécifique : les malformations artério-veineuses. There are many alternative clinical trial design methods for rare diseases. Following a comprehensive literature review, promising strategies have been identified. These strategies aim to address the major constraints imposed by such diseases by reducing necessary sample sizes and improving participant recruitment, compared to traditional clinical trial designs such as parallel randomized controlled trials. These designs utilize methods to decrease variance, make use of interim data before study completion, and incorporate approaches that allow all patients to receive experimental treatment. Building on these findings, we propose a clinical trial design that holds potential to enhance both the efficacy and the ethics of research on a specific rare disease: arteriovenous malformations.