Kaftrio® : Quel impact sur le traitement de la mucoviscidose ?

Details

Supervisors

Gohy, Sophie

Faculty

Faculté de pharmacie et des sciences biomédicales

Degree label

Master [120] en sciences pharmaceutiques, à finalité spécialisée

Abstract

La mucoviscidose est la maladie autosomique récessive léthale la plus fréquente dans la population caucasienne et pourtant, les possibilités de prise en charge des patients ont longtemps été limitées à des traitements symptomatiques tels que des antibiotiques pour les épisodes infectieux. La découverte des mécanismes par lesquelles la maladie impacte le fonctionnement de la protéine CFTR a permis de développer de nouvelles molécules corrigeant ces défauts : les modulateurs CFTR. Classés en différentes familles selon leur mode d’action, ces molécules ont été combinés pour augmenter leur efficacité, d’abord en bithérapie puis en trithérapie, ce qui a donné le Kaftrio®. Ce médicament, association de l’ivacaftor, de l’elexacaftor et du tezacaftor mise sur le marché en 2019, a été accueilli avec enthousiasme par les patients et les professionnels de santé étant donné les résultats prometteurs obtenus lors des essais cliniques. Le but de ce mémoire est d’évaluer l’impact qu’a pu avoir l’arrivée du Kaftrio® dans l’arsenal thérapeutique. Deux ans plus tard, ce médicament tient-il ses promesses ? Quelles sont les limites à son utilisation ? Pour cela, les études cliniques et différents rapports concernant le Kaftrio® sont détaillés dans ce travail après un rappel de ce qu’est la mucoviscidose. Cystic fibrosis is the most common lethal autosomal recessive disease in the Caucasian population, yet the care of patients has long been limited to symptomatic treatments such as antibiotics for infectious episodes. The discovery of the mechanisms by which the disease impacts the functioning of the CFTR protein has led to the development of new molecules to correct these defects: CFTR modulators. Classified into different families according to their mode of action, these molecules have been combined to increase their efficacy, first in dual therapy and then in triple therapy, resulting in Kaftrio®. This drug, a combination of ivacaftor, elexacaftor and tezacaftor, which will be launched in 2019, has been enthusiastically welcomed by patients and healthcare professionals alike, given the promising results obtained in clinical trials. The aim of this master thesis is to assess the impact that the arrival of Kaftrio® may have had. Two years later, does this drug keep its promises? What is still unknown about it? For this purpose, the clinical studies and various reports about Kaftrio® are detailed in this work after a reminder of what cystic fibrosis is.