Evaluation clinique d’un nouveau traitement fondamental (Symkevi®) chez les patients atteints de mucoviscidose homozygotes pour la mutation F508del ou hétérozygotes à fonction résiduelle.

Details

Supervisors

Gohy, Sophie ; Penelle, Morgane ; Aubriot, Anne-Sophie

Faculty

Faculté des sciences de la motricité

Degree label

Master [60] en kinésithérapie et réadaptation

Abstract

Contexte : Symkevi®, une association d'un correcteur (tezacaftor) et d'un modulateur (ivacaftor) de la CFTR a été remboursé en Belgique en 2021. Le remboursement étant basé sur les études de phase III, montrant l'efficacité et la sécurité de Symkevi® pour les patients atteints de fibrose kystique (CF), il améliore significativement le pourcentage du VEMS prédit, diminue le taux d'exacerbations pulmonaires et le taux de chlorure dans la sueur. Question de recherche : L'objectif de cette étude est donc d'évaluer l'impact de ce nouveau traitement sur d'autres paramètres cliniques, avant et pendant le traitement. Méthodes : La capacité respiratoire (VEMS, LCQ), la capacité physique (6MWT, 1STST, MVQC), la qualité de vie (CFQ-R) et la fonction urinaire (ICIQ) ont été mesurées chez 53 patients stables atteints de CF, avant traitement, à 1 mois, à 4 mois et à 7 mois de traitement. Pour être éligible à l’étude les patients devaient être atteints de la mucoviscidose avec deux copies de la mutation F508del ou une copie de F508del et une autre mutation à fonction résiduelle ainsi qu’être âgés de 12 ans ou plus. Résultats : Le VEMS et le 1STST ont augmenté de façon significative en 7 mois de traitement. Le MVQC s’est vu diminuer au cours du temps, le 6MWT a également subi une tendance négative. Seul le questionnaire de toux (LCQ) a obtenu une amélioration significative et le questionnaire de qualité de vie (CFQ-R) s’est vu attribuer une tendance à l’amélioration (p=ns).