Proteolysis-targeting chimeras (PROTACs) : une réelle révolution thérapeutique ?

Details

Supervisors

Frédérick, Raphaël

Faculty

Faculté de pharmacie et des sciences biomédicales

Degree label

Master [120] en sciences pharmaceutiques, à finalité spécialisée

Abstract

L’approche traditionnelle de découverte de médicaments repose sur le développement de molécules capables de se lier au site catalytique d'une protéine afin de l’inhiber. Toutefois, cette approche présente plusieurs limites, comme le manque de sélectivité et l'apparition de mutations sur la cible, ce qui rend le traitement inefficace. De plus, un grand nombre de protéines du génome, comme les protéines chaperonnes ou les facteurs de transcription, sont considérées comme non « ciblables » car elles ne disposent pas de site d'action spécifique. Pourtant, ces protéines pourraient représenter des cibles prometteuses pour de nombreuses maladies. Dans ce contexte, les PROTACs (PROteolysis TArgeting Chimeras) émergent comme une innovation révolutionnaire. En exploitant le système ubiquitine-protéasome, ces molécules chimériques permettent la dégradation des protéines cibles, même en l'absence de sites de liaison spécifiques, ouvrant ainsi de nouvelles perspectives pour la thérapie. En explorant les mécanismes d'action, le processus de développement et les perspectives cliniques des PROTACs, ce mémoire a pour objectif de mettre en lumière les opportunités qu'ils offrent ainsi que les défis à relever pour leur application en pratique médicale.