Remboursement des médicaments orphelins : Cas du Vimizim® dans le syndrome de Morquio

Details

Supervisors

Henrard, Séverine

Faculty

Faculté de pharmacie et des sciences biomédicales

Degree label

Master [120] en sciences pharmaceutiques

Abstract

Les maladies rares sont des pathologies qui touchent moins de 5/10 000 personnes. Dans de nombreuses maladies rares, aucun traitement n'est disponible. Le développement d'un médicament est coûteux, surtout pour une maladie rare car la réalisation d'essais cliniques est difficile dû à la petite taille de la population de patients, également, le retour sur investissement pour la firme pharmaceutique est faible. Lorsqu'un traitement pour une maladie rare est développé et commercialisé, son prix peut être très élevé, et son remboursement pour le patient est nécessaire pour que ce dernier puisse avoir accès à ce médicament inabordable. L'objectif de ce travail était donc de comprendre, en prenant l'exemple du Vimizim® dans le syndrome de Morquio, pourquoi le remboursement n'a pas été accepté en Belgique et de trouver des méthodes pour améliorer la prise en charge des patients atteints de maladies rares. Le syndrome de Morquio (mucopolysaccharidose de type IVA) est une maladie rare causée par une mutation génétique conduisant à une déficience de l'enzyme N-acétylgalactosamine-6-sulfatase et entraîne une surcharge lysosomale des substrats de l'enzyme. Cela entraîne des symptômes osseux principalement. L'élosulfase alfa (Vimizim®) est un médicament orphelin capable de ralentir le développement de la maladie, mais il coûte plus de 300 000 euros par an par patient et n'est actuellement pas remboursé en Belgique. Vimizim® n'a pas été approuvé pour le remboursement en Belgique, principalement en raison des incertitudes de son efficacité associées à un prix élevé. D'autres critères ont été analysés par la Commission de remboursement des médicaments (CRM) de l'Institut national d'assurance maladie- invalidité et sont détaillés dans ce mémoire. Ensuite, pour encourager la recherche sur les maladies rares, plusieurs améliorations ont été mises en place telles que des collaborations internationales pour partager les avancées scientifiques et négocier les prix. La méthodologie est principalement basée sur les sources de la base de données "pubmed", le "KCE" et les documents reçus de la CRM.